1500万元一支 史上最贵药遭FDA部分叫停

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瑞士制药商诺华表示,因一项动物实验引发安全担忧,FDA部分暂停了该公司对Zolgensma药物的临床试验。受此消息影响,诺华股价下跌1%。

基因疗法Zolgensma于今年5月获得FDA批准上市,定价高达210万美元(约合人民币1478万元),是“全球最昂贵药物”。该药用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩患者,这是最严重的SMA类型且是一种导致婴儿死亡的基因病因。该产品是一种针对SMA病因的基于腺相关病毒载体的基因疗法,该载体将人SMN基因的全功能拷贝靶向递送到运动神经元细胞中。通过静脉注射一次Zolgensma可导致SMN蛋白在儿童运动神经元中表达,从而改善肌肉运动和功能,并提高SMA患儿的存活期。给药剂量是基于患者的体重来给药。

据悉,Zolgensma上市之前申请的定价是在100-500W美元之间,最后定为210W美元。由于价格太贵,药厂还提供了分期5年支付的方式,每年需要支付42.5W美元。

上个月,比利时一名9个月大的幼童因患此病危及生命,家人众筹凑齐千万药物治疗费。

据悉,此次叫停基于一项小型动物实验结果,即Zolgensma可致背根神经节(DRG)单核细胞炎症,有时伴有神经元的退化或丢失。诺华表示,目前动物实验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清楚,且之前的动物研究也并未发现这种情况。不过该临床试验暂停不影响已上市的Zolgensma或是其静脉给药(IV)的临床试验,叫停的临床实验是向较大年龄儿童鞘内给药(intrathecal)的实验。

停止临床试验对诺华公司将Zolgensma的使用范围扩大到老年SMA患者的努力是一个打击。百健公司的Spinraza治疗已被批准用于老年SMA患者。罗氏(RHHBY)有望在明年获得其自家SMA治疗的批准。诺华表示,正在与FDA合作解决安全性问题并恢复Zolgensma临床试验。

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